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Malattie rare, allo studio terapie da scarti di plasma umano
Collaborano Kedrion, Toscana Life Sciences e il San Raffaele
Ottimizzare l'utilizzo del plasma, la cui disponibilità si basa esclusivamente sulla generosità dei donatori, per ottenere terapie derivate utili alla cura di malattie rare ed ultra-rare. Questo uno studio in corso di Kedrion, azienda farmaceutica specializzata nello sviluppo e nella produzione di plasmaderivati, e Fondazione Toscana Life Sciences. Insieme, spiega una nota, lavorano all'analisi sistematica di tutte le proteine presenti nelle frazioni di plasma scartate durante il processo di lavorazione industriale del plasma stesso. Durante tale processo, c'è una prima fase detta "frazionamento" che consiste nel separare le proteine alla base dei farmaci plasmaderivati e che ha come esito le cosiddette "paste intermedie" una cui parte consistente non viene utilizzata. Kedrion ha avuto l'idea di fare l'analisi sistematica di tutti gli intermedi di scarto prodotti nel suo stabilimento di Bolognana (Lucca) per valorizzare le potenzialità per nuove terapie per la cura di malattie rare ed ultra-rare. Kedrion vuole esplorare il proteoma degli intermedi di scarto prodotti in quattro stabilimenti industriali in Italia, Ungheria, Stati Uniti e Regno Unito. L'obiettivo è identificare le proteine più interessanti per lo sviluppo di nuove terapie a base proteica per patologie rare ed orfane fino al completamento della fase di industrializzazione preclinica. Seguirà, quindi, lo sviluppo clinico e l'iter registrativo. L'attività, coordinata da Kedrion, oltre ad avvalersi della consolidata esperienza di Tls nel campo della proteomica, vede il coinvolgimento, per specifiche applicazioni ed indicazioni, di centri di eccellenza scientifica sia a livello nazionale che internazionale. In particolare la ricerca portata avanti dalla Fondazione Toscana Life Sciences, in collaborazione con Kedrion e l'Irccs-Ospedale San Raffaele di Milano, si è concentrata sulla caratterizzazione del patrimonio proteico delle frazioni plasmatiche di scarto, che sono di fondamentale importanza per impiego e valorizzazione.
P.Martin--AMWN